Terapi gen (April 2020)

Ekspresi gen jangka panjang spesifik cardio dalam model babi setelah retroinfus selektif yang diatur oleh vektor adeno terkait virus (AAV)

Ekspresi gen jangka panjang spesifik cardio dalam model babi setelah retroinfus selektif yang diatur oleh vektor adeno terkait virus (AAV)

Abstrak Landasan untuk terapi gen jantung yang efisien adalah kebutuhan untuk sistem vektor, yang memungkinkan ekspresi gen yang diinginkan selektif dan jangka panjang. Pada hewan model tikus vektor adeno-related viral (AAV) seperti AAV-6 telah terbukti secara efisien mentransduksi kardiomiosit. Namun, karena ada perbedaan signifikan yang bergantung pada spesies dalam karakteristik transduksi, model hewan besar sangat dibutuhkan untuk evaluasi praklinis

Miokarditis setelah ekspresi gen terkait adeno terkait reseptor TNF yang dapat larut manusia (TNFRII-Fc) pada hati babun

Miokarditis setelah ekspresi gen terkait adeno terkait reseptor TNF yang dapat larut manusia (TNFRII-Fc) pada hati babun

Abstrak Sequestrasi tumor necrosis factor-α (TNFα) oleh TNF-reseptor immunoglobulin G (IgG) -Fc protein fusi dapat membatasi perkembangan gagal jantung pada model tikus. Dalam studi ini kami secara langsung menyuntikkan adeno-related virus (AAV) -2 yang mengkodekan protein fusi IgG-Fc II reseptor TNF manusia (AAV-TNFRII-Fc) ke dalam hati babun yang sehat dan menilai ekspresi gen yang dikodekan secara viral dan respons klinis.

Kemanjuran dan keamanan jangka panjang dari alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X) terapi gen untuk defisiensi lipoprotein lipase: percobaan label terbuka

Kemanjuran dan keamanan jangka panjang dari alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X) terapi gen untuk defisiensi lipoprotein lipase: percobaan label terbuka

Subjek Uji klinis Terapi gen Rekayasa genetika Gangguan metabolisme Abstrak Kami menggambarkan 2 tahun tindak lanjut dari percobaan label terbuka (CT-AMT-011-01) dari terapi gen AAV1-LPL S447X untuk defisiensi lipoprotein lipase (LPL), suatu penyakit anak yatim yang terkait dengan chylomicronemia, parah hipertrigliseridemia, komplikasi metabolik, dan pankreatitis yang berpotensi mengancam jiwa

Regenerasi pulau pankreas in vivo oleh terapi gen yang ditargetkan ultrasound

Regenerasi pulau pankreas in vivo oleh terapi gen yang ditargetkan ultrasound

Subjek Diabetes Pulau Langerhans Ultrasonografi Abstrak Penelitian ini menggunakan pendekatan baru terhadap terapi gen di mana DNA plasmid ditargetkan ke pankreas in vivo menggunakan penghancuran microbubble tertarget ultrasound (UTMD) untuk mencapai regenerasi pulau. Mikrobubble intravena yang membawa plasmid dihancurkan dalam mikrosirkulasi pankreas dengan ultrasound, mencapai ekspresi gen lokal yang lebih lanjut ditargetkan ke sel-β oleh promotor insulin tikus yang dimodifikasi (RIP3.

Agen kontras MRI, gadoteridol meningkatkan distribusi rAAV1 dalam hippocampus tikus

Agen kontras MRI, gadoteridol meningkatkan distribusi rAAV1 dalam hippocampus tikus

Subjek Pengiriman gen Hippocampus Vektor virus Abstrak Agen kontras biasanya digunakan dalam kombinasi dengan magnetic resonance imaging (MRI) untuk memantau distribusi molekul di otak. Eksperimen baru-baru ini yang dilakukan di laboratorium kami telah menunjukkan bahwa co-infus serotipe 5 rekombinan terkait virus Adeno (rAAV5) dan agen kontras MRI gadoteridol (Gd) meningkatkan transduksi vektor pada striatum tikus

Pengiriman gen okular menggunakan vektor lentiviral

Pengiriman gen okular menggunakan vektor lentiviral

Abstrak Kemajuan substansial dalam pemahaman kita tentang siklus hidup lentivirus dan berbagai protein penyusunnya telah memungkinkan rekayasa ulang vektor lentiviral sekarang dianggap cukup aman untuk uji klinis untuk penyakit mematikan dan tidak mematikan. Mereka memiliki sifat berbeda yang membuatnya sangat cocok untuk pengiriman gen pada penyakit mata, termasuk ekspresi tinggi, penargetan yang konsisten dari berbagai sel mata pasca-mitosis in vivo dan kurangnya peradangan intraokular terkait, semua berkontribusi pada kemampuan mereka untuk memediasi intraokular yang efisien dan stabil trans

Transfer gen ligan CD40 ke sel dendritik merangsang produksi interferon untuk menginduksi penghentian pertumbuhan dan apoptosis sel tumor.

Transfer gen ligan CD40 ke sel dendritik merangsang produksi interferon untuk menginduksi penghentian pertumbuhan dan apoptosis sel tumor.

Abstrak Dalam penelitian ini, kami menyajikan bukti bahwa transfer gen ligan CD40 (CD154) ke dalam sel dendritik imatur manusia (DC) memberikan efek antitumor langsung pada sel tumor. DC yang terinfeksi adenovirus diarahkan untuk mengekspresikan CD154 manusia pada permukaan sel (CD154-DC) menghasilkan tingkat molekul aksesori kekebalan yang jauh lebih tinggi yang umumnya ditemukan pada DC dewasa

Adenovirus pengikat sel myeloid secara efisien menargetkan transfer gen ke paru-paru dan lolos dari tropisme hati

Adenovirus pengikat sel myeloid secara efisien menargetkan transfer gen ke paru-paru dan lolos dari tropisme hati

Subjek Pengiriman gen Perbaikan gen yang ditargetkan Vektor virus Abstrak Pengiriman gen spesifik dan efisien ke paru-paru terhambat oleh sekuestrasi vektor adenovirus serotipe 5 (Ad5). Kompleksitas tropisme hati Ad5 sebagian besar telah terurai, memungkinkan kemanjuran pengiriman gen Ad5 yang lebih baik

Isolasi paramyxovirus oncolytic lebih kuat oleh bioselection

Isolasi paramyxovirus oncolytic lebih kuat oleh bioselection

Subjek Terapi gen Rekayasa genetika Abstrak Virus penyakit Newcastle (NDV) adalah paramyxovirus oncolytic dengan genom RNA beruntai tunggal yang tidak teregmentasi. Dalam laporan ini, NDV oncolytic rekombinan dilewatkan dalam xenografts tumor manusia dan diisolisasi ulang dan dikarakterisasi setelah dua putaran bioseleksi

Perbedaan spesies dalam pengambilan DNA transgen dalam hepatosit setelah transfer adenoviral berkorelasi dengan ukuran fenestrae endotel

Perbedaan spesies dalam pengambilan DNA transgen dalam hepatosit setelah transfer adenoviral berkorelasi dengan ukuran fenestrae endotel

Abstrak Fenestrae sinusoid dapat membatasi transportasi vektor transfer gen sesuai dengan ukurannya. Menggunakan teknologi Vitrobot dan cryo-electron microscopy, kami menunjukkan bahwa diameter vektor serotipe 5 adenoviral manusia adalah 93 nm dengan serat yang menonjol 30 nm. Dengan demikian, diameter fenestrae 150 nm atau lebih cenderung cukup untuk perjalanan vektor dari lumen sinusoidal ke ruang Disse dan pengambilan vektor berikutnya dalam hepatosit

Tmpk manusia yang direkayasa menyatu dengan penanda permukaan sel yang terpotong: kaset keselamatan pengontrol nasib-sel yang serbaguna

Tmpk manusia yang direkayasa menyatu dengan penanda permukaan sel yang terpotong: kaset keselamatan pengontrol nasib-sel yang serbaguna

Subjek Terapi sel Terapi gen Rekayasa genetika Abstrak Strategi berbasis gen kontrol sel-nasib (CFCGT) strategi dapat meningkatkan terapi gen dan pendekatan transplantasi sel yang ada dengan menyediakan elemen keamanan dalam hal hasil yang merusak. Sebelumnya, kami menggambarkan kombinasi enzim / prodrug baru untuk CFCGT

Transfer adenoviral ex vivo protein morfogenetik tulang 12 (BMP-12) cDNA meningkatkan penyembuhan tendon Achilles dalam model tikus

Transfer adenoviral ex vivo protein morfogenetik tulang 12 (BMP-12) cDNA meningkatkan penyembuhan tendon Achilles dalam model tikus

Abstrak Tujuan dari penelitian kami adalah untuk mengevaluasi efek histologis dan biomekanik dari transfer gen BMP-12 pada penyembuhan tendon Achilles tikus menggunakan pendekatan baru menggunakan flap otot yang dimodifikasi secara genetik. Biopsi otot rangka autologus ditransduksi dengan adenovirus generasi pertama tipe-lima yang membawa BMP-12 cDNA manusia (Ad

Vaksin DNA memunculkan respons antitumor yang efisien dengan menargetkan Kras mutan dalam model kanker paru-paru tikus transgenik

Vaksin DNA memunculkan respons antitumor yang efisien dengan menargetkan Kras mutan dalam model kanker paru-paru tikus transgenik

Subjek Terapi gen Imunoterapi Kanker paru non-sel kecil Abstrak Kras mutan (V-Ki-ras2 Kirsten rat sarcoma viral oncogene homolog) diamati pada lebih dari 20% kanker paru non-sel kecil; Namun, tidak ada terapi target Kras efektif yang tersedia saat ini. Vaksin Kras DNA dapat mewakili sebagai agen imunoterapi baru pada kanker paru-paru

Genotoksisitas potensial dari situs integrasi pada anjing CLAD yang berhasil diobati dengan terapi gen yang dimediasi vektor gammaretroviral

Genotoksisitas potensial dari situs integrasi pada anjing CLAD yang berhasil diobati dengan terapi gen yang dimediasi vektor gammaretroviral

Abstrak Analisis situs integrasi dilakukan pada enam anjing dengan defisiensi adhesi leukosit taring (CLAD) yang bertahan lebih dari 1 tahun setelah infus sel sumsum tulang CD34 + autolog yang ditransduksi dengan vektor gammaretroviral yang mengekspresikan CD18 anjing. Sebanyak 387 situs insersi retroviral (RIS) diidentifikasi dalam leukosit darah perifer dari enam anjing pada 1 tahun postinfusi

Virus serotipe 9 yang berhubungan dengan adeno secara efisien menargetkan otot rangka iskemik setelah persalinan sistemik

Virus serotipe 9 yang berhubungan dengan adeno secara efisien menargetkan otot rangka iskemik setelah persalinan sistemik

Subjek Terapi gen Vektor genetik Penyakit pembuluh darah perifer Abstrak Menargetkan ekspresi gen terapeutik ke otot rangka setelah pemberian intravena (IV) adalah strategi yang menarik untuk mengobati penyakit arteri perifer (PAD), kecuali bahwa akses vektor ke anggota tubuh iskemik bisa menjadi faktor pembatas

Evaluasi spesifisitas dan sensitivitas ferritin sebagai gen reporter MRI di otak tikus menggunakan vektor virus yang terkait dengan lentiviral dan adeno

Evaluasi spesifisitas dan sensitivitas ferritin sebagai gen reporter MRI di otak tikus menggunakan vektor virus yang terkait dengan lentiviral dan adeno

Subjek Otak Pencitraan resonansi magnetik Gen reporter Vektor virus Abstrak Pengembangan protokol pencitraan in vivo untuk melacak sel yang ditransplantasikan secara andal atau untuk melaporkan ekspresi gen sangat penting untuk pemantauan pengobatan dalam protokol (pra) sel klinis dan protokol terapi gen

Novel Clostridium perfringens enterotoxin terapi gen bunuh diri untuk pengobatan selektif dari tumor claudin-3- dan -4-overexpressing

Novel Clostridium perfringens enterotoxin terapi gen bunuh diri untuk pengobatan selektif dari tumor claudin-3- dan -4-overexpressing

Abstrak Racun bakteri diketahui efektif untuk terapi kanker. Clostridium perfringens enterotoxin (CPE) diproduksi oleh bakteri Clostridium tipe A. Protein transmembran claudin-3 dan -4, sering diekspresikan berlebihan pada banyak tumor epitel manusia (misalnya, usus besar, payudara, pankreas, prostat, dan ovarium), adalah reseptor yang ditargetkan untuk CPE

Optimalisasi transgen secara signifikan meningkatkan titer vektor SIN, ekspresi gp91phox, dan rekonstitusi produksi superoksida dalam sel X-CGD

Optimalisasi transgen secara signifikan meningkatkan titer vektor SIN, ekspresi gp91phox, dan rekonstitusi produksi superoksida dalam sel X-CGD

Abstrak Terapi gen telah terbukti memiliki nilai potensial untuk koreksi kelainan hematopoietik yang diturunkan. Namun, terjadinya efek samping yang parah dalam beberapa uji klinis telah mempertanyakan keamanan dari pendekatan ini dan telah menghambat penggunaan vektor yang digerakkan-ulang terminal untuk perawatan sejumlah besar pasien

Regulasi hemoglobin yang sensitif dan sensitif setelah transfer gen erythropoietin ke jaringan otot menggunakan elektroporasi

Regulasi hemoglobin yang sensitif dan sensitif setelah transfer gen erythropoietin ke jaringan otot menggunakan elektroporasi

Abstrak Transfer gen berbasis elektroporasi (transfer gen elektro (EGT)) mendapatkan momentum yang meningkat, khususnya untuk jaringan otot, di mana ekspresi tingkat tinggi jangka panjang dapat diperoleh. Induksi ekspresi menggunakan sistem Tet-On telah ditetapkan sebelumnya; Namun, upaya untuk mencapai dosis target yang telah ditentukan - resep, belum dilaporkan

Sel-sel induk saraf manusia menargetkan dan mengirimkan gen terapeutik ke medulloblastoma leptomeningeal eksperimental

Sel-sel induk saraf manusia menargetkan dan mengirimkan gen terapeutik ke medulloblastoma leptomeningeal eksperimental

Abstrak Medulloblastoma adalah tumor serebelar neuroectodermal yang sangat ganas pada anak-anak. Salah satu alasan kesulitan untuk perawatan medulloblastomas adalah kecenderungan mereka untuk bermetastasis melalui jalur cairan serebrospinal (CSF) yang mengarah ke penyebaran leptomeningeal. Baru-baru ini, sel-sel induk saraf yang dimodifikasi secara genetik (NSCs) terbukti memiliki kemampuan migrasi selektif menjadi massa glioma dan memberikan agen terapeutik dengan manfaat terapi yang signifikan

Efek dari electrotransfer plasmid otot ciliaris varian reseptor larut TNF-α pada uveitis eksperimental

Efek dari electrotransfer plasmid otot ciliaris varian reseptor larut TNF-α pada uveitis eksperimental

Corrigendum untuk artikel ini diterbitkan pada 13 Agustus 2009 Abstrak Peradangan intraokular telah diakui sebagai faktor utama yang menyebabkan kebutaan. Karena tumor necrosis factor-α (TNF-α) meningkatkan kejadian sitotoksik intraokular, terapi anti-TNF sistemik telah diperkenalkan dalam pengobatan peradangan intraokular yang parah, tetapi injeksi berulang sering diperlukan dan berhubungan dengan efek samping yang parah.

Mengarahkan adenovirus melintasi sawar darah-otak melalui jalur transcytosis melanotransferrin (P97) dalam model in vitro

Mengarahkan adenovirus melintasi sawar darah-otak melalui jalur transcytosis melanotransferrin (P97) dalam model in vitro

Abstrak Adenovirus serotipe 5 (Ad5) banyak digunakan dalam pengembangan protokol terapi gen. Namun, strategi terapi gen saat ini yang melibatkan otak sebagian besar didasarkan pada injeksi intra-kranial. Hambatan utama bagi vektor yang diberikan secara sistemik untuk menginfeksi jaringan otak adalah sawar darah-otak (BBB)

Terapi gen antitumor yang efektif diberikan oleh misel asam stearat-g-kitosan terkonjugasi polyethylenimine-g-chitosan oligosaccharide misel

Terapi gen antitumor yang efektif diberikan oleh misel asam stearat-g-kitosan terkonjugasi polyethylenimine-g-chitosan oligosaccharide misel

Subjek Terapi oligonukleotida antisense Terapi kanker Terapi gen Transfeksi Abstrak Vesikel non-viral yang terdiri dari asam stearat terkonjugasi polietilenimin terkonjugasi-g-kitosan oligosakarida berat molekul rendah (CSOSA-g-PEI) disintesis untuk pengiriman dan terapi gen. CSOSA-g-PEI yang disintesis memiliki kemampuan buffer ion yang baik dan kapasitas pengikatan DNA, yang dapat membentuk partikel berukuran nano yang bermuatan positif (100–150 nm) dengan DNA plasmid; tes transfeksi gen in vitro menunjukkan bahwa CSOSA-g-PEI menunjukkan sitotoksisitas yang jauh lebih rendah dan efisiensi tra

Pengiriman gen yang dimediasi nanopartikel emas menginduksi perubahan luas dalam ekspresi gen imunitas bawaan

Pengiriman gen yang dimediasi nanopartikel emas menginduksi perubahan luas dalam ekspresi gen imunitas bawaan

Abstrak Sifat unik konjugasi nanopartikel emas oligonukleotida (dan interferensi kecil RNA) membuat mereka menjadi agen regulasi gen intraseluler yang menjanjikan. Kami menemukan bahwa nanopartikel emas secara stabil difungsikan dengan oligonukleotida yang terpasang secara kovalen mengaktifkan gen dan jalur yang berhubungan dengan kekebalan dalam sel mononuklear darah perifer manusia, tetapi bukan garis sel yang diabadikan dan dibatasi garis keturunan

Vaksinasi kulit menggunakan microneedles yang dilapisi dengan vaksin DNA hepatitis C

Vaksinasi kulit menggunakan microneedles yang dilapisi dengan vaksin DNA hepatitis C

Subjek Sel T sitotoksik Vaksin DNA Virus hepatitis C Imunisasi Abstrak Kulit berpotensi menjadi organ yang sangat baik untuk pengiriman vaksin karena aksesibilitas dan keberadaan sel imun. Namun, tidak tersedia metode vaksinasi kulit yang murah dan sederhana. Jarum skala mikron yang dilapisi dengan DNA diuji sebagai alat yang sederhana dan murah untuk pengiriman kulit

Menargetkan sel glioma manusia menggunakan HSV-1 amplicon peptide display vector

Menargetkan sel glioma manusia menggunakan HSV-1 amplicon peptide display vector

Abstrak Menargetkan infeksi sel menggunakan herpes simplex virus tipe 1 (HSV-1) vektor adalah masalah yang rumit karena prosesnya melibatkan beberapa interaksi glikoprotein amplop virus dan protein permukaan host sel. Dalam penelitian ini, kami telah memasukkan urutan peptida spesifik glioma manusia (dilambangkan sebagai MG11) ke dalam tampilan peptida HSV-1 vektor amplikon menggantikan domain pengikat heparan sulfat dari glikoprotein C (gC)

Penghapusan gen topi yang terkontaminasi dalam virion vektor AAV mengurangi respons imun dan meningkatkan ekspresi transgen dalam model terapi gen anjing

Penghapusan gen topi yang terkontaminasi dalam virion vektor AAV mengurangi respons imun dan meningkatkan ekspresi transgen dalam model terapi gen anjing

Subjek Terapi gen Rekayasa genetika Vektor genetik Kelainan muskuloskeletal Abstrak Studi-studi terapi gen hewan dan manusia yang menggunakan vektor-vektor AAV telah menunjukkan bahwa respons imun terhadap protein kapsid AAV dapat sangat membatasi ekspresi transgen. Sumber utama antigen kapsid adalah yang terkait dengan vektor AAV, yang dapat dikurangi dengan pemurnian vektor yang ketat

Downregulation manusia CD46 oleh adenovirus serotipe 35 vektor

Downregulation manusia CD46 oleh adenovirus serotipe 35 vektor

Abstrak Human CD46 (protein kofaktor membran), yang berfungsi sebagai reseptor untuk berbagai patogen, termasuk strain virus campak, human herpesvirus tipe 6 dan Neisseria , dengan cepat diregulasi dari permukaan sel setelah infeksi oleh patogen ini. Di sini, kami melaporkan bahwa vektor adenovirus (Ad) replikasi-tidak kompeten (Ad) serotipe 35 (Ad35), yang termasuk dalam subkelompok B dan mengenali CD46 manusia sebagai reseptor, menurunkan regulasi CD46 setelah infeksi

Tidak adanya reaksi imun intratekal terhadap vektor adenoviral yang tergantung pada penolong yang dikirim ke cairan serebrospinal primata non-manusia

Tidak adanya reaksi imun intratekal terhadap vektor adenoviral yang tergantung pada penolong yang dikirim ke cairan serebrospinal primata non-manusia

Abstrak Peradangan dan reaksi kekebalan, atau kekebalan yang sudah ada sebelumnya terhadap vektor virus yang biasa digunakan untuk terapi gen sangat merusak ekspresi gen jangka panjang dalam sistem saraf pusat (SSP), menghambat kemungkinan untuk mengulangi intervensi terapeutik. Di sini, kami menunjukkan bahwa injeksi vektor adenoviral (HD-Ad) yang tergantung pada helper dengan tusukan lumbar ke dalam cairan serebrospinal (CSF) primata non-manusia memungkinkan infeksi sel neuroepithelial jangka panjang (tiga bulan), juga pada kera

Efek pengiriman gen isoform NOS pada hiperplasia intima dan regenerasi endotel setelah cedera balon

Efek pengiriman gen isoform NOS pada hiperplasia intima dan regenerasi endotel setelah cedera balon

Abstrak Kehilangan sel endotel adalah peristiwa penting dalam perbaikan patologis pembuluh darah yang terluka. Fungsi endotel yang terganggu mengakibatkan berkurangnya produksi mediator vaskular utama seperti nitrit oksida (NO) dalam dinding pembuluh darah yang mengarah pada peningkatan proliferasi dan migrasi sel otot polos dan akhirnya hiperplasia intima

Penggunaan polyethylenimine-DNA untuk memberikan topikal HTERT untuk meningkatkan pertumbuhan rambut

Penggunaan polyethylenimine-DNA untuk memberikan topikal HTERT untuk meningkatkan pertumbuhan rambut

Abstrak Penelitian ini menyelidiki kemanjuran kompleks polyethylenimine (PEI) -DNA yang menyatakan transomerase balik telomerase manusia (hTERT) untuk mentransfeksi sel induk folikel rambut dan menghasilkan hTERT yang cukup untuk merangsang pertumbuhan rambut. Transfeksi dengan kompleks pLC-hTERT-DNA-PEI (kelompok D + P) in vitro menginduksi ekspresi antigen inti sel yang berproliferasi dalam 35, 8% populasi sel induk yang dimurnikan, menunjukkan peningkatan proliferasi sel

Metode sederhana, berbasis lantanida untuk meningkatkan efisiensi transduksi vektor adenovirus

Metode sederhana, berbasis lantanida untuk meningkatkan efisiensi transduksi vektor adenovirus

Abstrak Berdasarkan sifat bridging dan masking muatan yang kuat dari kation lantanida (Ln 3+ ), kami telah menyelidiki penggunaannya untuk meningkatkan efisiensi transduksi vektor adenovirus. Menggunakan gen penanda luciferase, adalah mungkin untuk meningkatkan ekspresi transgen oleh garis sel batang murench mesenchymal C3H10T½ hingga empat pesanan log ketika menggunakan multiplikasi infeksi yang sangat rendah dalam hubungannya dengan Ln 3+ ; La 3+ lebih unggul dari Gd 3+ , Y 3+ dan Lu 3+ dalam hal ini.

Penghambatan hiperplasia neointimal dalam model cangkok vena kelinci setelah transfeksi non-virus dengan iNOS cDNA manusia

Penghambatan hiperplasia neointimal dalam model cangkok vena kelinci setelah transfeksi non-virus dengan iNOS cDNA manusia

Subjek Pengiriman gen Terapi gen Penyakit graft-versus-host Partikelnano Abstrak Kegagalan cangkok vena yang disebabkan oleh hiperplasia neointimal (IH) setelah pencangkokan bypass arteri koroner dengan vena saphenous adalah masalah klinis utama. Kurangnya vektor yang aman dan efisien untuk transfer gen vaskular telah secara signifikan menghambat kemajuan di bidang ini

Sel-sel induk saraf manusia yang mengekspres faktor neurotropik turunan sel glial yang berlebihan dalam perdarahan otak eksperimental

Sel-sel induk saraf manusia yang mengekspres faktor neurotropik turunan sel glial yang berlebihan dalam perdarahan otak eksperimental

Abstrak Studi terbaru telah melaporkan bahwa faktor pertumbuhan turunan sel glial (GDNF) memiliki efek neurotropik pada sistem saraf pusat, dan sel-sel induk saraf (NSC) yang dibuat dalam model hewan dari stroke bertahan dan memperbaiki defisit neurologis. Dalam penelitian ini, garis NSC manusia yang stabil yang mengekspres GDNF (F3

Hypermutation yang dimediasi oleh APOBEC3 dari vektor retroviral dihasilkan dari beberapa lini sel pengemasan retrovirus

Hypermutation yang dimediasi oleh APOBEC3 dari vektor retroviral dihasilkan dari beberapa lini sel pengemasan retrovirus

Subjek Terapi gen Mutagenesis Retrovirus Vektor virus Abstrak Protein APOBEC3 dikemas ke dalam virion retrovirus dan dapat menyebabkan retrovirus selama reverse transcription. Kami menemukan bahwa sel-sel fibrosarkoma manusia HT-1080 hypermutate retrovirus, dan bahwa sel-sel pengemasan retrovirus FLYA13 yang berasal dari HT-1080 juga hypermutate vektor retrovirus yang diproduksi menggunakan sel-sel ini

Pengiriman infeksius dan ketekunan jangka panjang dari ekspresi transgen di otak oleh 135-kb iBAC-FXN vektor ekspresi DNA

Pengiriman infeksius dan ketekunan jangka panjang dari ekspresi transgen di otak oleh 135-kb iBAC-FXN vektor ekspresi DNA

Subjek Ekspresi gen Terapi gen Vektor genetik Kelainan saraf Abstrak Terapi berbasis gen baru untuk penyakit akan tergantung dalam banyak kasus pada ekspresi transgen persisten jangka panjang. Untuk mengembangkan strategi terapi gen untuk ataksia Friedreich (FRDA), kami telah memeriksa kegigihan ekspresi transgen di otak in vivo yang disediakan oleh seluruh lokus genomik genomik FXN 135 kb yang dikirimkan sebagai kromosom buatan bakteri (iBAC) herpes simpleks virus tipe 1 (HSV-1) berbasis vektor disuntikkan di otak tikus dewasa

Senyawa bifunctional untuk pengiriman gen hati yang ditargetkan

Senyawa bifunctional untuk pengiriman gen hati yang ditargetkan

Abstrak Serangkaian senyawa bifungsional dengan residu galaktosil sebagai penargetan ligan untuk reseptor asialoglikoprotein pada hepatosit dan berbagai dendrimer saat domain pengikatan DNA disintesis. Ketika dicampur dengan DNA plasmid, senyawa ini merakit diri menjadi partikel yang menunjukkan aktivitas transfeksi tinggi baik in vitro dan in vivo

Pengiriman berkelanjutan lokal adenovirus oncolytic dengan gel alginat injeksi untuk viroterapi kanker

Pengiriman berkelanjutan lokal adenovirus oncolytic dengan gel alginat injeksi untuk viroterapi kanker

Subjek Terapi biologis Terapi kanker Pengantar obat Terapi gen Abstrak Adenovirus (Ad) telah diselidiki untuk kemanjurannya dalam mengurangi tumor primer setelah pemberian intratumoral lokal. Meskipun konsentrasi Iklan tinggi dan pemberian berulang, khasiat terapeutik Iklan telah terbatas karena penyebaran cepat Iklan ke jaringan normal di sekitarnya dan pemeliharaan singkat aktivitas biologis Iklan in vivo

P53 yang direkayasa ulang mengaktifkan apoptosis in vivo dan menyebabkan regresi tumor primer dalam model xenograft kanker payudara negatif yang dominan

P53 yang direkayasa ulang mengaktifkan apoptosis in vivo dan menyebabkan regresi tumor primer dalam model xenograft kanker payudara negatif yang dominan

Subjek Kanker payudara Biologi molekuler Perbaikan gen yang ditargetkan Abstrak Inaktivasi jalur p53 dilaporkan di lebih dari setengah dari semua tumor manusia dan dapat dikorelasikan dengan perkembangan ganas. Mutasi missense di daerah pengikatan DNA p53 adalah mekanisme yang paling umum dari inaktivasi p53 dalam sel kanker

Transfer gen lentiviral yang efisien ke dalam sel stroma kornea menggunakan laser femtosecond

Transfer gen lentiviral yang efisien ke dalam sel stroma kornea menggunakan laser femtosecond

Abstrak Kami menyelidiki prosedur baru untuk transfer gen ke dalam stroma kornea babi untuk pengiriman faktor terapeutik. Ruang terbatas dibuat pada kedalaman 110 μm dengan laser femtosecond LDV pada kornea babi, dan vektor lentiviral yang diturunkan dari HIV1 yang mengekspresikan protein fluorescent hijau (GFP) (LV-CMV-GFP) disuntikkan ke dalam saku.

Kemajuan dan prospek: penyakit graft-versus-host

Kemajuan dan prospek: penyakit graft-versus-host

Subjek Terapi sel Terapi gen Penyakit graft-versus-host Sel T Abstrak Penyakit graft-versus-host (GvHD) adalah salah satu komplikasi utama dari transplantasi sel induk hematopoietik alogenik, modalitas terapi yang sangat efektif bagi pasien yang terkena penyakit hematologis. Induksi utama GvHD adalah sel T donor alloreaktif, yang mengenali antigen inang yang disajikan oleh sel penerima

Ekspresi gen spesifik kardiomiosit yang kuat setelah injeksi AAV sistemik: pengiriman gen in vivo mengikuti distribusi Poisson

Ekspresi gen spesifik kardiomiosit yang kuat setelah injeksi AAV sistemik: pengiriman gen in vivo mengikuti distribusi Poisson

Subjek Pengiriman gen Ekspresi gen Vektor virus Abstrak Serotipe AAV yang baru diisolasi dengan mudah melintasi penghalang endotel untuk memberikan pengiriman transgen yang efisien ke seluruh tubuh. Namun, ekspresi spesifik jaringan lebih disukai dalam sebagian besar studi eksperimental dan protokol terapi gen

Sistem pelengkap berbasis rHSV yang efisien untuk produksi berbagai serotipe vektor rAAV

Sistem pelengkap berbasis rHSV yang efisien untuk produksi berbagai serotipe vektor rAAV

Abstrak Produksi vektor herpes simpleks virus rekombinan tipe 1 (rHSV) rekombinan yang terkait dengan virus adeno (rAAV) menyediakan metode yang sangat efisien dan skalabel untuk pembuatan vektor rAAV kelas klinis. Di sini, kami menyajikan sistem koinfeksi rHSV untuk produksi rAAV, yang menggunakan dua konstruksi rHSV yang kekurangan ICP27, satu membawa gen rep2 dan cap (1, 2 atau 9) gen rAAV, dan yang kedua membawa gen AAV2 ITR-gen dari kaset bunga (GOI)

Konformasi hairpin-end genome virus terkait adeno menentukan interaksi dengan jalur perbaikan DNA

Konformasi hairpin-end genome virus terkait adeno menentukan interaksi dengan jalur perbaikan DNA

Subjek Pengiriman gen Rekombinasi homolog Vektor virus Abstrak The palindromic terminal repeats (TRs) dari virus terkait adeno (AAV) membentuk jepit rambut DNA (HPs) sangat penting untuk replikasi dan untuk priming konversi DNA virion untai tunggal menjadi untai ganda. Dalam vektor pengiriman gen AAV (rAAV) rekombinan, mereka adalah target untuk jalur perbaikan DNA yang mengarah ke sirkularisasi, concatemerization dan, jarang, integrasi kromosom

Vektor MLV yang diinaktivasi sendiri memiliki profil genotoksik yang berkurang pada keratinosit epidermal manusia

Vektor MLV yang diinaktivasi sendiri memiliki profil genotoksik yang berkurang pada keratinosit epidermal manusia

Subjek Penyakit Terapi gen Vektor genetik Abstrak Transplantasi epitel yang berasal dari sel induk keratinosit yang ditransduksi oleh vektor retroviral adalah terapi potensial untuk epidermolysis bullosa (EB), keluarga cacat adhesi kulit bawaan. Namun, karakteristik keamanan vektor retroviral dalam keratinosit tidak didefinisikan dengan baik

Pengiriman DNA ke segmen hati manusia 'ex vivo'

Pengiriman DNA ke segmen hati manusia 'ex vivo'

Abstrak Injeksi hidrodinamik adalah prosedur yang efisien untuk terapi gen hati pada tikus tetapi dengan kemanjuran terbatas pada hewan besar, menggunakan sistem pengiriman gen hidrodinamik regional yang diadaptasi secara in vivo . Kami mempelajari kemampuan prosedur ini untuk memediasi pengiriman gen dalam segmen hati manusia yang diperoleh dengan reseksi bedah

Perbandingan adenovirus oncolytic untuk pemberantasan selektif kanker mulut dan lesi pra-kanker

Perbandingan adenovirus oncolytic untuk pemberantasan selektif kanker mulut dan lesi pra-kanker

Subjek Adenovirus Terapi biologis Kanker mulut Abstrak Adenovirus oncolytic sedang diselidiki sebagai agen anti-kanker potensial. Replikasi litik selektif dalam sel kanker sangat penting untuk perawatan yang efektif dan aman. Dalam studi ini, kami membandingkan 11 adenovirus oncolytic dalam kultur sel yang relevan untuk menilai penggunaannya untuk mengobati kanker mulut dan lesi pra-kanker

Spinraza — kisah sukses penyakit langka

Spinraza — kisah sukses penyakit langka

Subjek Uji klinis Rekayasa genetika Diklasifikasikan sebagai penyakit langka, atrofi otot tulang belakang (SMA) adalah kondisi genetik yang terutama mempengaruhi neuron motorik dan merupakan penyebab genetik utama kematian pada bayi di seluruh dunia. Penyakit ini kronis, parah dan saat ini belum ada obatnya

Modulasi iradiasi total tubuh dalam rahim menyebabkan retardasi pertumbuhan tikus baru lahir oleh maternal mangan superoxide dismutase-plasmid liposom (MnSOD-PL) terapi gen

Modulasi iradiasi total tubuh dalam rahim menyebabkan retardasi pertumbuhan tikus baru lahir oleh maternal mangan superoxide dismutase-plasmid liposom (MnSOD-PL) terapi gen

Subjek Terapi gen Gangguan pertumbuhan Radioterapi Abstrak Untuk menentukan efek dari manganese superoxide dismutase (MnSOD) plasmid liposome (PL) maternal radioprotection pada mencit janin, mencit hamil betina waktunya (E14 gestasi) diiradiasi menjadi 3, 0 Gy dosis total penyinaran tubuh (TBI), dan jumlah, berat dan pertumbuhan dan perkembangan lebih dari 6 bulan setelah kelahiran tikus yang baru lahir dihitung secara kuantitatif dibandingkan dengan kontrol yang diradiasi

Pengurangan gangguan kognitif yang diinduksi Aβ oleh transfer gen HGF yang dimediasi oleh ultrasound dalam model tikus

Pengurangan gangguan kognitif yang diinduksi Aβ oleh transfer gen HGF yang dimediasi oleh ultrasound dalam model tikus

Abstrak Diperlukan pendekatan terapeutik baru untuk mengobati penyakit Alzheimer (AD), dan penggunaan faktor pertumbuhan dianggap sebagai kandidat. Hepatocyte growth factor (HGF) adalah faktor pertumbuhan multifungsi yang unik, yang memiliki efek potensial untuk mengerahkan aksi neurotropik dan menginduksi angiogenesis

Kemajuan dalam terapi gen penyakit jantung distrofi

Kemajuan dalam terapi gen penyakit jantung distrofi

Subjek Penyakit kardiovaskular Terapi gen Penyakit neuromuskuler Abstrak Jantung sering terserang distrofi otot. Pada kasus yang parah, lesi jantung dapat langsung berakibat kematian. Selama bertahun-tahun, intervensi farmakologis dan / atau bedah telah menjadi andalan untuk mengurangi gejala jantung pada pasien distrofi otot

Terapi gen diabetes mellitus berbasis plasmid

Terapi gen diabetes mellitus berbasis plasmid

Abstrak Diabetes mellitus tipe I (T1D) disebabkan oleh hilangnya toleransi kekebalan terhadap antigen pulau dan dengan demikian, ada minat kuat dalam mengembangkan terapi yang dapat membangun kembali itu. Toleransi dipertahankan oleh mekanisme kompleks yang mencakup molekul penghambat dan beberapa jenis sel T regulator (Tr)

Transfer elektron DNA berbentuk setengah lingkaran untuk pengiriman gen bertarget jaringan yang efisien

Transfer elektron DNA berbentuk setengah lingkaran untuk pengiriman gen bertarget jaringan yang efisien

Subjek Pengiriman gen Terapi gen Vektor genetik Abstrak Masalah utama untuk keberhasilan terapi gen manusia atau vaksinasi genetik adalah tingkat ekspresi transgen yang aman. Metode fisik transfer gen yang berbasis plasmid (non-viral) menawarkan pendekatan yang menarik tetapi efisiensinya yang rendah membatasi penggunaannya dalam uji pra-klinis manusia

Toksisitas mematikan yang disebabkan oleh ekspresi shRNA di mouse striatum: implikasi untuk desain terapi

Toksisitas mematikan yang disebabkan oleh ekspresi shRNA di mouse striatum: implikasi untuk desain terapi

Subjek Ekspresi gen Sindrom neurotoksisitas RNAi Abstrak Gangguan RNA terapeutik (RNAi) telah muncul sebagai pendekatan yang menjanjikan untuk pengobatan banyak penyakit yang tidak dapat disembuhkan, termasuk kanker, penyakit menular atau gangguan neurodegeneratif. Demonstrasi kemanjuran dan keamanan dalam model hewan diperlukan sebelum merencanakan aplikasi manusia

Pengobatan kanker payudara multifokal dengan pengiriman sistemik dari vektor virus adeno terkait ganda yang ditargetkan

Pengobatan kanker payudara multifokal dengan pengiriman sistemik dari vektor virus adeno terkait ganda yang ditargetkan

Subjek Kanker payudara Terapi gen Vektor genetik Artikel asli diterbitkan pada 02 Juni 2015 Koreksi ke : Gene Therapy memajukan publikasi online 25 Juni 2015; doi: 10.1038 / gt.2015.52 Sejak publikasi online artikel ini, penulis telah menemukan kesalahan dalam teks. Di bagian Hasil dan Diskusi, CMV salah diidentifikasi sebagai 'virus mosaik kembang kol'

Ekspresi CFTR dari promotor spesifik sel bersilia tidak efektif dalam mengoreksi perbedaan potensial hidung pada tikus CF

Ekspresi CFTR dari promotor spesifik sel bersilia tidak efektif dalam mengoreksi perbedaan potensial hidung pada tikus CF

Abstrak Terapi gen yang berhasil akan mensyaratkan bahwa gen terapeutik diekspresikan pada tingkat yang cukup dalam jenis sel yang tepat. Untuk meningkatkan spesifisitas transfer gen untuk cystic fibrosis (CF) dan penyakit saluran napas lainnya, kami telah mulai mengembangkan promotor spesifik tipe sel untuk menargetkan ekspresi transgen ke tipe sel saluran napas tertentu

Dampak struktural injeksi hidrodinamik pada hati tikus

Dampak struktural injeksi hidrodinamik pada hati tikus

Abstrak Dampak injeksi hidrodinamik pada struktur hati dievaluasi pada tikus menggunakan berbagai teknik mikroskopis. Setelah injeksi hidrodinamik sekitar 9% dari berat badan berdasarkan volume, hati dengan cepat mengembang, mencapai ukuran maksimal pada akhir injeksi dan kembali ke ukuran semula dalam 30 menit

Memori efektor dan memori pusat NY-ESO-1-spesifik ulang sel T diarahkan untuk pengobatan multiple myeloma

Memori efektor dan memori pusat NY-ESO-1-spesifik ulang sel T diarahkan untuk pengobatan multiple myeloma

Subjek Imunoterapi Gangguan limfoproliferatif Sel T Abstrak Antigen kanker-testis NY-ESO-1 adalah antigen target potensial untuk terapi kekebalan yang dinyatakan dalam subset pasien dengan multiple myeloma. Kami menghasilkan reseptor antigen chimeric (CARs) yang mengenali peptida NY-ESO-1 imunodominan 157–165 dalam konteks HLA-A * 02: 01 untuk mengarahkan kembali sel CD8 + T autologous menuju sel mieloma NY-ESO-1 + .

Perbandingan langsung kaset ekspresi spesifik hepatosit setelah transfer gen hidrodinamik adenoviral dan nonviral

Perbandingan langsung kaset ekspresi spesifik hepatosit setelah transfer gen hidrodinamik adenoviral dan nonviral

Abstrak Hepatosit adalah target utama untuk pengobatan kesalahan metabolisme bawaan, dislipidemia, dan gangguan koagulasi. Pengembangan kaset ekspresi poten adalah target penting untuk meningkatkan indeks terapeutik vektor transfer gen. Di sini kami mengevaluasi 22 kaset ekspresi spesifik hepatosit yang mengandung transgen AI apo manusia setelah transfer hidrodinamik plasmid atau transfer adenoviral dengan vektor yang dihapus E1E3E4 pada tikus C57BL / 6

Menargetkan gen tumor dengan shRNA-expressing Salmonella-mediated RNAi

Menargetkan gen tumor dengan shRNA-expressing Salmonella-mediated RNAi

Subjek Vektor genetik RNAi Artikel asli diterbitkan pada 02 September 2010 Artikel asli diterbitkan pada 11 November 2010 Koreksi ke: Terapi Gen (2011) 18 , 95-105; doi: 10.1038 / gt.2010.112; dan Terapi Gen (2011) 18 , 106; doi: 10.1038 / gt.2010.154 Dalam Corrigendum untuk artikel di atas (keduanya diterbitkan dalam volume 18 edisi 1, 2011), kesalahan baru diperkenalkan dalam rincian penulis yang sesuai

Interferon yang dimediasi Baculovirus mengurangi gejala sirosis hati yang diinduksi dimethylnitrosamine dalam model murine

Interferon yang dimediasi Baculovirus mengurangi gejala sirosis hati yang diinduksi dimethylnitrosamine dalam model murine

Abstrak Virus baculovirus Autographa californica tipe liar multi-virus polyhedrosis (AcMNPV) menginfeksi berbagai jenis sel mamalia secara in vitro tetapi tidak mereplikasi dalam sel-sel ini. Studi saat ini menyelidiki efek in vivo AcMNPV dalam model tikus sirosis hati yang disebabkan oleh mutagen dimethylnitrosamine

Kurangnya respons imun humoral terhadap aktivator tetrasiklin (Tet) pada tikus yang diinjeksi secara intrakranial dengan vektor Tet-off rAAV

Kurangnya respons imun humoral terhadap aktivator tetrasiklin (Tet) pada tikus yang diinjeksi secara intrakranial dengan vektor Tet-off rAAV

Subjek Terapi gen Kekebalan humoral penyakit Parkinson Vektor virus Abstrak Kemampuan untuk mengendalikan ekspresi transgen dengan aman dari vektor virus adalah tujuan jangka panjang di bidang terapi gen. Kami sebelumnya telah melaporkan regulasi ketat ekspresi GFP di otak tikus menggunakan vektor rAAV tet-off yang mengatur sendiri

Analisis faktor VIII dimediasi penindasan titer vektor lentiviral

Analisis faktor VIII dimediasi penindasan titer vektor lentiviral

Abstrak Terapi gen yang efektif untuk hemofilia A memerlukan sistem vektor yang tidak tunduk pada respon imun yang sudah ada sebelumnya, memiliki kapasitas pengkodean yang memadai, memberikan ekspresi jangka panjang dan lebih disukai dapat menargetkan sel yang tidak membelah. Sistem vektor berdasarkan lentivirus seperti equine infectious anemia virus (EIAV) memenuhi kriteria ini untuk pengiriman faktor VIII (FVIII)

Vektor fisiologis dan spesifik jaringan untuk pengobatan penyakit yang diturunkan

Vektor fisiologis dan spesifik jaringan untuk pengobatan penyakit yang diturunkan

Subjek Genetika penyakit Terapi gen Vektor virus Abstrak Setelah lebih dari 1500 uji klinis terapi gen dalam dua dekade terakhir, kesimpulan keseluruhannya adalah agar terapi gen (GT) berhasil, sistem vektor masih harus ditingkatkan dalam hal pengiriman, ekspresi, dan keamanan. Perkembangan terkini dari sistem vektor yang lebih efisien dan stabil telah menciptakan harapan besar bagi masa depan GT

Ekspresi terapi jepit rambut yang menargetkan apolipoprotein B100 menginduksi perubahan fenotipik dan transkriptome pada hati murine

Ekspresi terapi jepit rambut yang menargetkan apolipoprotein B100 menginduksi perubahan fenotipik dan transkriptome pada hati murine

Subjek Dislipidemia Hati RNAi Abstrak Ekspresi konstitusional RNA jepit rambut pendek (shRNAs) dapat menyebabkan keracunan seluler in vivo dan menggunakan perancah microRNA (miRNA) dapat menghindari masalah ini. Sebelumnya, kami telah menunjukkan bahwa menanamkan sekuens RNA kecil yang mengganggu penargetan apolipoprotein B100 (ApoB) dalam perancah shRNA (shApoB) atau miRNA (miApoB) menghasilkan pemrosesan yang berbeda dan kemanjuran jangka panjang dalam vivo

Pengiriman gen IL4 ke CNS merekrut sel T regulator dan menginduksi pemulihan klinis pada model tikus multiple sclerosis

Pengiriman gen IL4 ke CNS merekrut sel T regulator dan menginduksi pemulihan klinis pada model tikus multiple sclerosis

Abstrak Pengiriman sistem saraf pusat (CNS) sitokin anti-inflamasi, seperti interleukin 4 (IL4), menjanjikan sebagai pengobatan untuk multiple sclerosis (MS). Kami sebelumnya telah menunjukkan bahwa terapi gen IL4 jangka pendek herpes simplex virus tipe 1 mampu menghambat eksperimental autoimun ensefalomielitis (EAE), model hewan MS, pada tikus dan primata non-manusia

Prospek untuk transfer gen untuk gagal jantung klinis

Prospek untuk transfer gen untuk gagal jantung klinis

Subjek Terapi gen Gagal jantung Terapi Abstrak Gagal jantung kongestif adalah penyakit yang tak terhindarkan terkait dengan morbiditas dan mortalitas yang sangat tinggi. Hasil praklinis menunjukkan bahwa transfer gen menggunakan berbagai protein adalah pendekatan yang aman dan efektif untuk meningkatkan fungsi jantung yang gagal

Sebuah faktor penstimulasi koloni granulosit vektor penyandian Kunjin vektor encoding granulosit untuk terapi gen intra-tumoral

Sebuah faktor penstimulasi koloni granulosit vektor penyandian Kunjin vektor encoding granulosit untuk terapi gen intra-tumoral

Abstrak Kami baru-baru ini mengembangkan sistem vektor virus berbasis-RNA non-sitopatik berbasis flavivirus Kunjin. Di sini, kami menggambarkan kegunaan sistem replika Kunjin untuk terapi gen. Injeksi intra-tumoral dari partikel mirip virus replika Kunjin yang mengkode faktor penstimulasi koloni granulosit mampu menyembuhkan> 50% karsinoma kolon CT26 subkutan dan melanoma B16-OVA

Pengembangan vektor virus adeno terkait rekombinan membawa penipisan kecil protein RNA (shHec1) yang dimediasi oleh kinetokor Hec1 dalam sel tumor

Pengembangan vektor virus adeno terkait rekombinan membawa penipisan kecil protein RNA (shHec1) yang dimediasi oleh kinetokor Hec1 dalam sel tumor

Abstrak Penipisan transkrip menggunakan teknologi interferensi kecil RNA (siRNA) merupakan teknik yang berpotensi berharga untuk pengobatan kanker. Namun, memberikan jumlah terapeutik siRNA ke dalam tumor padat dengan transfeksi kimia tidak layak, sedangkan vektor virus secara efisien mengubah banyak garis sel tumor manusia

Sistem model in vitro untuk mempelajari terapi gen di telinga bagian dalam manusia

Sistem model in vitro untuk mempelajari terapi gen di telinga bagian dalam manusia

Abstrak Labirin yang berisi cairan terbatas pada telinga bagian dalam manusia menghadirkan kesempatan untuk pengenalan reagen terapi gen yang dirancang untuk mengobati disfungsi pendengaran dan keseimbangan. Di sini kami menyajikan sistem model novel yang berasal dari epitel sensorik organ vestibular manusia dan menunjukkan bahwa jaringan dapat bertahan hingga 5 hari secara in vitro

Penghambatan pengiriman nuklir DNA plasmid dan transkripsi oleh interferon γ: rintangan yang harus diatasi untuk terapi gen berkelanjutan

Penghambatan pengiriman nuklir DNA plasmid dan transkripsi oleh interferon γ: rintangan yang harus diatasi untuk terapi gen berkelanjutan

Subjek Pengiriman gen Terapi gen Interferon Transkripsi Abstrak Ekspresi murine interferon (IFN) -γ (Muγ) yang berkelanjutan terbukti efektif dalam mencegah metastasis tumor dan dermatitis atopik pada model tikus. Namun, percobaan awal kami menunjukkan bahwa penurunan tergantung pada ekspresi Muγ tidak dikompensasi dengan suntikan berulang Mu repeated mengekspresikan plasmid. U

Efek menguntungkan dari transfer gen peningkatan HDL selektif pada kelangsungan hidup, renovasi jantung dan fungsi jantung setelah infark miokard pada tikus

Efek menguntungkan dari transfer gen peningkatan HDL selektif pada kelangsungan hidup, renovasi jantung dan fungsi jantung setelah infark miokard pada tikus

Subjek Terapi gen Gagal jantung Infark miokard Abstrak Fraksi ejeksi post-myocardial infarction (MI) menurun pada pasien dengan kadar kolesterol low-density lipoprotein (HDL), tidak tergantung pada derajat aterosklerosis koroner. Tujuan dari penelitian ini adalah untuk mengevaluasi apakah transfer gen peningkatan HDL selektif memberikan efek kardioprotektif pasca MI

Kemajuan dan prospek: rekayasa genetika dalam xenotransplantasi

Kemajuan dan prospek: rekayasa genetika dalam xenotransplantasi

Abstrak Dalam ulasan ini, kami merangkum karya yang diterbitkan selama 2 tahun terakhir menggunakan modifikasi genetik hewan di bidang xenotransplantasi. Rekayasa genetika dari donor telah menjadi alat yang kuat dalam xenotransplantasi, baik untuk inaktivasi satu gen babi tertentu dan untuk penambahan gen manusia dengan tujuan mengatasi hambatan xenogenik

Pembungkaman endospanin 1 dalam nukleus arkuata hipotalamus berkontribusi terhadap penurunan berat badan yang berkelanjutan dari tikus gemuk diet tinggi lemak

Pembungkaman endospanin 1 dalam nukleus arkuata hipotalamus berkontribusi terhadap penurunan berat badan yang berkelanjutan dari tikus gemuk diet tinggi lemak

Subjek Sel biologi Penemuan obat Ilmu saraf Abstrak Leptin menargetkan reseptor spesifik (OB-R) yang dinyatakan dalam hipotalamus untuk mengatur keseimbangan energi. Leptin mengurangi asupan makanan pada individu dengan berat badan normal, tetapi efek ini tumpul pada subjek obesitas yang ditandai dengan keadaan resistensi leptin

Co-ekspresi p21Waf1 / Cip1 dalam vektor adenovirus meningkatkan ekspresi transgen kedua

Co-ekspresi p21Waf1 / Cip1 dalam vektor adenovirus meningkatkan ekspresi transgen kedua

Abstrak Vektor adenoviral (Ad) generasi pertama sering digunakan sebagai vektor untuk transfer gen eksperimental dan klinis. Sebelumnya telah ditunjukkan bahwa ekspresi berlebih paralel dari pengatur siklus sel p21 Waf1 / Cip1 (p21) atau antiapoptotik bcl-2 dari vektor kedua mengurangi sitotoksisitas dan meningkatkan ekspresi transgen

AAV-dimediasi knockdown luciferase in vivo menggunakan kombinasi RNAi dan U1i

AAV-dimediasi knockdown luciferase in vivo menggunakan kombinasi RNAi dan U1i

Subjek Terapi gen RNAi Vektor virus Abstrak Gangguan RNA (RNAi) telah berhasil digunakan untuk menghambat ekspresi gen secara spesifik; Namun, keamanan dan pengiriman RNAi tetap menjadi masalah kritis. Kami menyelidiki penggunaan kombinatorial dari gangguan RNAi dan U1 (U1i). U1i adalah teknik pembungkaman gen yang bekerja pada pre-mRNA dengan mencegah polyadenylation

Partikel nano jenis amplop multifungsi modifikasi-Octaarginine untuk pengiriman gen

Partikel nano jenis amplop multifungsi modifikasi-Octaarginine untuk pengiriman gen

Abstrak Studi ini menjelaskan perangkat nano tipe amplop multifungsi (MEND) yang meniru virus tipe amplop berdasarkan strategi pengemasan baru. Partikel MEND mengandung inti DNA yang dikemas ke dalam amplop lipid yang dimodifikasi dengan octaarginine peptide. Peptida memediasi internalisasi melalui macropinocytosis, yang menghindari degradasi lisosom

Sistem vektor nonviral yang serbaguna untuk induksi bersyarat satu langkah bergantung tetrasiklin ekspresi transgen

Sistem vektor nonviral yang serbaguna untuk induksi bersyarat satu langkah bergantung tetrasiklin ekspresi transgen

Abstrak Dalam penelitian ini, kami menggambarkan novel mandiri, sistem vektor nonviral untuk pengembangan cepat dari sistem ekspresi transgen transparen tetrasiklin (Tet) dalam garis sel mamalia. Untuk menghindari beberapa putaran seleksi klonal untuk pembentukan klon sel yang ditransfusikan secara stabil, seperti yang diperlukan dengan sistem konvensional, kami membuat vektor ekspresi multicomplementary DNA (cDNA) yang memungkinkan integrasi genomik satu langkah sasaran dan induksi kondisional ekspresi transgen

Kompilasi sumber daya online yang relevan dengan 'Spinraza dan terapi lanjutan: masalah khusus pemangku kepentingan' Terapi Gene

Kompilasi sumber daya online yang relevan dengan 'Spinraza dan terapi lanjutan: masalah khusus pemangku kepentingan' Terapi Gene

Subjek Uji klinis Terapi gen Terapi sel induk Atrofi otot tulang belakang (SMA) adalah penyebab genetik utama kematian pada masa kanak-kanak. Spinraza (nusinersen) adalah terapi pertama yang dipasarkan untuk SMA, disetujui di Amerika Serikat pada Desember 2016 dan di Eropa pada Juni 2017. Untuk menyoroti persetujuan Spinraza, Gene Therapy menerbitkan 'Spinraza and Advanced Therapies: special stakeholder'

Ets-1 mempromosikan perkembangan aneurisma serebral dengan menginduksi ekspresi MCP-1 dalam sel otot polos pembuluh darah

Ets-1 mempromosikan perkembangan aneurisma serebral dengan menginduksi ekspresi MCP-1 dalam sel otot polos pembuluh darah

Subjek Gangguan serebrovaskular Patogenesis Faktor transkripsi Artikel asli diterbitkan pada 29 April 2010 Koreksi ke: Terapi Gen 17, 1117-1123; doi: 10.1038 / gt.2010.60 Sejak publikasi artikel ini penulis telah menyadari bahwa mereka tidak mengutip naskah sebelumnya untuk digunakan kembali gambar. Gambar 2a dikutip dari Gambar 3 A dalam Penelitian Neurovaskular Saat Ini (2010) 7: 113-124

Vaksin ragi rekombinan keseluruhan menginduksi kekebalan antitumor dan meningkatkan kelangsungan hidup dalam model melanoma tikus rekayasa genetika

Vaksin ragi rekombinan keseluruhan menginduksi kekebalan antitumor dan meningkatkan kelangsungan hidup dalam model melanoma tikus rekayasa genetika

Subjek Melanoma Vaksin rekombinan Abstrak Melanoma ganas adalah salah satu bentuk kanker kulit yang paling mematikan dan insidennya diperkirakan akan meningkat selama dua dekade ke depan. Saat ini, tidak ada terapi yang efektif untuk melanoma lanjut. Kami sebelumnya telah menunjukkan bahwa pemberian seluruh ragi rekombinan yang mengekspresikan MART-1 manusia (hMART-IT) menginduksi imunitas antimelanoma pelindung dalam model tikus B16F10 yang dapat ditransplantasikan

Vektor lentiviral dengan titer tinggi menstimulasi tanggapan sel T CD4 manusia serum khusus janin pada janin: implikasi dalam terapi gen manusia

Vektor lentiviral dengan titer tinggi menstimulasi tanggapan sel T CD4 manusia serum khusus janin pada janin: implikasi dalam terapi gen manusia

Abstrak Human-immunodeficiency virus-1 lentiviral vektor telah semakin banyak digunakan untuk pengiriman gen baik dalam model pra-klinis dan klinis. Sejumlah penelitian telah menunjukkan bahwa sel-sel dendritik (DC) yang ditransduksi dengan vektor lentiviral pekat dapat menginduksi respons sel-T primer terhadap antigen virus dan tumor

Kemajuan dan prospek terapi gen: Ultrasonografi untuk transfer gen

Kemajuan dan prospek terapi gen: Ultrasonografi untuk transfer gen

Abstrak Paparan ultrasonik (USE) dengan adanya microbubbles (MCB) (mis. Agen kontras yang digunakan untuk meningkatkan pencitraan ultrasound) meningkatkan efisiensi transfeksi plasmid in vitro dengan beberapa urutan besarnya. Pembentukan pori-pori berumur pendek di membran plasma ('sonoporasi'), hingga 100 nm dengan diameter efektif yang berlangsung beberapa detik, terlibat sebagai mekanisme dominan, terkait dengan kavitasi akustik

Terapi gen landak sonik meningkatkan kemampuan otot rangka distrofi untuk beregenerasi setelah cedera

Terapi gen landak sonik meningkatkan kemampuan otot rangka distrofi untuk beregenerasi setelah cedera

Subjek Pensinyalan sel Terapi gen Kelainan muskuloskeletal Abstrak Jalur Hedgehog (Hh) adalah pengatur penting perkembangan otot selama embriogenesis. Kami sebelumnya telah menunjukkan bahwa Sonic landak (Shh) mengatur miogenesis postnatal pada otot kerangka dewasa baik secara langsung, dengan bekerja pada sel-sel satelit otot, dan secara tidak langsung, dengan mempromosikan produksi faktor pertumbuhan dari fibroblast interstitial

Herpes simplex transfer gen melalui virus kynurenine aminotransferase yang dimediasi vektor meningkatkan aktivitas detrusor berlebihan pada tikus yang cedera tulang belakang

Herpes simplex transfer gen melalui virus kynurenine aminotransferase yang dimediasi vektor meningkatkan aktivitas detrusor berlebihan pada tikus yang cedera tulang belakang

Subjek Terapi gen Kandung kemih neurogenik Penyakit sumsum tulang belakang Abstrak Aktivitas detrusor yang berlebihan mengancam fungsi ginjal pasien dengan cedera tulang belakang. Menekan reseptor N -metil-D-aspartat diketahui meningkatkan overaktivitas detrusor pada tikus dengan cedera medulla spinalis, sedangkan asam kynurenic, antagonis endogen dari reseptor N -metil-D-aspartat, secara ireversibel disintesis oleh kynurenine aminotransferases (KATs)

Pemberian pseudotip Ad5 dan AAV uterus ke otak janin menyebabkan ekspresi gen yang efisien, luas, dan jangka panjang

Pemberian pseudotip Ad5 dan AAV uterus ke otak janin menyebabkan ekspresi gen yang efisien, luas, dan jangka panjang

Subjek Otak Pengiriman gen Penyakit neurodegeneratif Vektor virus Abstrak Pengiriman bahan genetik yang efisien ke otak janin yang berkembang merupakan alat penelitian yang kuat dan sarana untuk memasok terapi di sejumlah gangguan neurologis mematikan neonatal. Dalam penelitian ini, kami telah mengirimkan vektor berdasarkan adenovirus serotipe 5 (Ad5) dan virus adeno-related (AAV) pseudotip 2/5, 2/8 dan 2/9 yang mengekspresikan protein fluoresen hijau ke otak tikus janin E16

Kombinasi IGF-I dan KGF cDNA meningkatkan regenerasi kulit dan epidermis dengan meningkatkan ekspresi VEGF dan neovaskularisasi

Kombinasi IGF-I dan KGF cDNA meningkatkan regenerasi kulit dan epidermis dengan meningkatkan ekspresi VEGF dan neovaskularisasi

Abstrak Insulin-like growth factor-I (IGF-I) dan keratinocyte growth factor (KGF) transfer gen cDNA secara individual meningkatkan regenerasi dermal dan epidermal. Tujuan dari penelitian ini adalah untuk menentukan apakah kombinasi IGF-I ditambah KGF cDNA lebih lanjut meningkatkan penyembuhan luka dan dengan mekanisme mana perubahan ini terjadi

Ekspresi superoksida dismutase berlebihan 3 gen menghambat obesitas, lemak hati dan resistensi insulin yang disebabkan oleh diet tinggi lemak

Ekspresi superoksida dismutase berlebihan 3 gen menghambat obesitas, lemak hati dan resistensi insulin yang disebabkan oleh diet tinggi lemak

Subjek Terapi gen Gangguan metabolisme Abstrak Stres oksidatif memiliki peran penting dalam perkembangan obesitas dan gangguan metabolisme terkait obesitas. Sebagai enzim antioksidan endogen, superoksida dismutase 3 (SOD3) memiliki potensi untuk mempengaruhi obesitas yang disebabkan oleh diet dan komplikasi terkait obesitas

Vektor lentiviral yang ditargetkan dibuat semu dengan Tupaia paramyxovirus glycoproteins

Vektor lentiviral yang ditargetkan dibuat semu dengan Tupaia paramyxovirus glycoproteins

Subjek Terapi gen Vektor genetik Abstrak Vektor lentiviral adalah vektor pilihan untuk banyak aplikasi terapi gen. Baru-baru ini, penargetan vektor lentiviral yang efisien dengan pseudotyped dengan virus Measles (MV) glikoprotein telah dilaporkan. Namun, antibodi MV pada pasien mungkin membatasi penggunaan klinis vektor-vektor ini

Vaksinasi DNA intradermal cluster dengan cepat menginduksi respon imun sel-T CD8 + E7 spesifik yang mengarah pada efek antitumor terapeutik

Vaksinasi DNA intradermal cluster dengan cepat menginduksi respon imun sel-T CD8 + E7 spesifik yang mengarah pada efek antitumor terapeutik

Abstrak Pemberian vaksin DNA secara intadermal melalui senjata gen merupakan strategi yang memungkinkan untuk mengantarkan DNA langsung ke sel-sel penyajian antigen profesional (APC) di kulit. Ini membantu memfasilitasi peningkatan potensi vaksin DNA melalui strategi yang mengubah sifat-sifat APC. Kami sebelumnya telah menunjukkan bahwa vaksin DNA yang mengkode antigen human papillomavirus tipe 16 (HPV-16) E7 yang dikaitkan dengan calreticulin (CRT) mampu meningkatkan respons kekebalan sel T CD8 + spesifik E7 dan efek antitumor terhadap tumor yang mengekspresikan E7

Kultur ES manusia yang dapat diukur untuk penggunaan terapeutik: perbanyakan, diferensiasi, modifikasi genetik, dan masalah regulasi

Kultur ES manusia yang dapat diukur untuk penggunaan terapeutik: perbanyakan, diferensiasi, modifikasi genetik, dan masalah regulasi

Abstrak Sel punca embrionik tidak seperti kebanyakan populasi sel punca dewasa dapat bereplikasi tanpa batas waktu sambil mempertahankan profil genetik, epigenetik, mitokondria, dan fungsional. Oleh karena itu ESC adalah tipe sel kandidat yang sangat baik untuk menyediakan bank sel untuk terapi alogenik dan untuk memperkenalkan modifikasi genetika yang ditargetkan untuk intervensi terapeutik

Potensi untuk meningkatkan aktivitas terapi terapi kanker biologis dengan kombinasi doksisiklin

Potensi untuk meningkatkan aktivitas terapi terapi kanker biologis dengan kombinasi doksisiklin

Subjek Terapi biologis Imunoterapi kanker Terapi sel Rekayasa genetika Abstrak Meskipun ada langkah-langkah signifikan yang dibuat dalam terjemahan klinis terapi sel imun adopsi, jelas bahwa banyak tumor menggabungkan strategi untuk menghindari pengakuan oleh reseptor yang diekspresikan pada sel-sel kekebalan, seperti NKG2D

Vaccinia rekombinan baru dengan penghapusan tiga gen virus yang ditargetkan: keamanan dan kemanjurannya sebagai virus oncolytic

Vaccinia rekombinan baru dengan penghapusan tiga gen virus yang ditargetkan: keamanan dan kemanjurannya sebagai virus oncolytic

Abstrak Untuk meningkatkan keamanan dan kemanjuran lebih lanjut dari virus vaccinia oncolytic, kami telah mengembangkan virus baru dengan target penghapusan tiga gen virus yang mengkode timidin kinase dan protein kisaran hosti antiapoptotik / SPI-1 dan SPI-2 (vSPT). Infeksi garis sel tumor manusia dan murine menghasilkan hampir setara atau pemulihan virus log lebih rendah dibandingkan dengan virus orangtua

Transfer gen SHIP-1 menghambat proliferasi sel leukemia myelomonocytic remaja yang membawa mutasi KRAS2 atau PTPN11

Transfer gen SHIP-1 menghambat proliferasi sel leukemia myelomonocytic remaja yang membawa mutasi KRAS2 atau PTPN11

Abstrak Juvenile myelomonocytic leukemia (JMML) adalah penyakit ganas pada anak usia dini yang ditandai dengan hipersensitif terhadap faktor stimulasi koloni granulosit / makrofag (GM-CSF). Mutasi pada RAS atau PTPN11 sering terdeteksi pada pasien JMML. Inositol 5-fosfatase 1 (SHIP-1) yang mengandung SH2 adalah regulator negatif pensinyalan GM-CSF, dan inaktivasi SHIP-1 pada tikus menyebabkan penyakit mieloproliferatif

E-cadherin berkontribusi pada efek pengamat terapi bunuh diri TK / GCV dan meningkatkan aktivitas antitumoral dalam model kanker pankreas

E-cadherin berkontribusi pada efek pengamat terapi bunuh diri TK / GCV dan meningkatkan aktivitas antitumoral dalam model kanker pankreas

Subjek Terapi gen Kanker pankreas Abstrak Pendekatan terapi gen kanker timidin kinase / ganciclovir (TK / GCV) didasarkan pada menginduksi sitotoksisitas metabolit GCV dalam sel tumor yang mengekspresikan gen TK virus herpes simpleks dan terpapar pada GCV. Efek pengamat, dimediasi oleh gap junction, menjelaskan transfer metabolit toksik dari sel yang mengekspresikan TK ke sel tetangga

Koreksi cacat genetik dalam sel punca germline multipoten menggunakan kromosom buatan manusia

Koreksi cacat genetik dalam sel punca germline multipoten menggunakan kromosom buatan manusia

Abstrak Human artificial chromosome (HACs) memiliki beberapa keunggulan sebagai vektor terapi gen, termasuk pemeliharaan episom yang stabil yang menghindari mutasi insersi dan kemampuan untuk membawa sisipan gen besar termasuk elemen pengatur. Sel batang germline multipoten (mGS) memiliki potensi besar untuk terapi gen karena mereka dapat dihasilkan dari testis individu, dan ketika diperkenalkan kembali dapat berkontribusi pada fungsi khusus dari setiap jaringan

Kemajuan dan prospek: terapi gen untuk peningkatan kinerja dan penampilan

Kemajuan dan prospek: terapi gen untuk peningkatan kinerja dan penampilan

Abstrak Sementara terapi medis bertujuan membalikkan, mengurangi atau menghilangkan penyakit, tujuan peningkatan adalah untuk meningkatkan kinerja atau penampilan di luar tingkat normal. Perbedaan antara kedua intervensi tidak selalu jelas karena mereka sering hadir sebagai sebuah kontinum. Terapi gen biasanya bertujuan untuk mengobati atau mencegah penyakit, tetapi teknologi ini secara teoritis dapat digunakan untuk peningkatan

Relevansi perlindungan faktor X koagulasi adenovirus dalam serum manusia

Relevansi perlindungan faktor X koagulasi adenovirus dalam serum manusia

Subjek Adenovirus Protein darah Terapi gen Vektor genetik Abstrak Pemberian adenovirus intravena adalah rute optimal untuk banyak aplikasi terapi gen. Setelah masuk dalam darah, koagulasi faktor X (FX) berikatan dengan adenovirus capsid dan melindungi virion dari antibodi alami dan netralisasi mediasi komplemen klasik pada tikus

Terapi gen retinoschisin dalam fotoreseptor, Müller glia atau semua sel retina dalam tikus Rs1h - / -

Terapi gen retinoschisin dalam fotoreseptor, Müller glia atau semua sel retina dalam tikus Rs1h - / -

Subjek Terapi gen Penyakit retina Abstrak Retinoschisis terkait-X, suatu penyakit yang ditandai dengan pemisahan retina, disebabkan oleh mutasi pada gen retinoschisin, yang mengkode protein adhesi sel yang disekresi disekresi. Saat ini, tidak ada pengobatan yang efektif untuk retinoschisis, meskipun terapi penggantian gen yang dimediasi vektor memberikan harapan

Desain poliplex magnetik diambil secara efisien oleh sel dendritik untuk meningkatkan pengiriman vaksin DNA

Desain poliplex magnetik diambil secara efisien oleh sel dendritik untuk meningkatkan pengiriman vaksin DNA

Subjek Sel dendritik Vaksin DNA Pengantar obat Transfeksi Abstrak Vaksin penargetan sel Dendritik (DC) membutuhkan efisiensi tinggi untuk penyerapan, diikuti oleh aktivasi dan pematangan DC. Kami menggunakan vektor magnetik yang terdiri dari nanopartikel besi oksida superparamagnetik superparamagnetic polyethylenimine (PEI) yang dilapisi, dengan asam hialuronat (HA) dengan berat molekul berbeda (<10 dan 900 kDa) untuk mengurangi sitotoksisitas dan untuk memfasilitasi endositosis partikel menjadi DC melalui reseptor permukaan spesifik